英矽智能Rentosertib启动Ⅲ期GENESIS-IPF-3并完成首例患者给药

马萨诸塞州剑桥，2026年9月10日 — 英矽智能（“Insilico”，港交所：3696），一家由生成式人工智能驱动的临床阶段生物技术公司，今日宣布已在GENESIS-IPF-3三期临床试验（NCT07687459，CTR20262475）中为首位患者给予Rentosertib（又称ISM001-055 / INS018_055）用药，该试验在北京协和医院开展，同时上海市肺科医院也在同一天入组了其首位患者。

该三期临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在系统评估每日一次Rentosertib给药52周的疗效和安全性。该研究由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头主要研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸医学专家钟南山院士和上海市肺科医院院长陈昶担任共同牵头主要研究者（Co-Leading PIs）。

作为该研究的牵头主要研究者，中国医学科学院北京协和医院徐作军教授评论道：“由AI驱动的靶点TNIK此前从未与纤维化相关联。这或许表明，AI在复杂疾病的靶点发现中正在开辟一条不同于传统研究范式的路径。首位患者给药标志着Rentosertib的又一关键临床里程碑；此前为期12周的IIa期研究初步结果显示令人鼓舞的结果，包括特发性肺纤维化（IPF）患者肺功能的改善。这项三期研究旨在在更大规模的特发性肺纤维化患者队列中验证IIa期研究的发现，治疗持续时间更长，为52周。从启动三期到获得最终监管批准，在有利条件下将需要三到四年。我们期待Rentosertib达到其主要终点并成功获得上市批准，以惠及IPF患者。”

迄今为止，英矽智能已发表多篇同行评审论文，记录了Rentosertib在研发历程中的里程碑，从靶点识别一直到IIa期积极结果。2024年，一篇Nature Biotechnology论文展示了Rentosertib的AI驱动早期发现过程。2025年，一项Nature Medicine 研究报告了Rentosertib的IIa期结果，显示出有前景的剂量依赖性疗效趋势。最近，在2026年，一项Nature Biotechnology 研究揭示了在六个独立的生物学衰老时钟中，Rentosertib给药后生物学年龄的一致降低。

“我相信 Rentosertib 将在 IPF 领域为患者护理带来变革，而 AI 以更快的速度和更低的成本实现了这一突破，这可能对药物发现的未来产生重大影响，”Insilico Medicine 非肿瘤临床开发高级副总裁 Carol Satler 医学博士、哲学博士表示。“随着首例患者给药，我们希望看到真实世界的改善，并进一步验证在 IIa 期研究中观察到的有利结果，并见证一个科学概念在创纪录的时间内迅速转化为潜在的患者获益。”

Insilico 的双用途治疗策略也正在证明其作为一种可持续商业模式的可行性。近期，Insilico 报告 2026 年上半年总收入约为 1.06 亿美元，同比增长 287%，并自上市以来首次实现半年度盈利，调整后净利润超过 5100 万美元。这一里程碑由与全球合作伙伴的一系列对外授权、共同开发和研发合作推动，合作伙伴包括 Eli Lilly、Servier、Takeda、SK Biopharmaceuticals、齐鲁制药、Hygtia Therapeutics、CMS 和 Tenacia。截至最新可行日期，Insilico 在 2026 年宣布的交易合同总价值约为 73 亿美元，使其自 2021 年以来主要合作的累计合同价值达到约 110 亿美元。

在 AI 驱动的研发方面，截至 2026 年 8 月下旬，Insilico 在 2026 年的九个月内提名了九个开发候选药物，创下公司年度管线生产力的新纪录，并在其自有和共同开发项目中实现了八个临床里程碑。引领这一进展的是 rentosertib（ISM001-055），这是全球首个利用生成式 AI 发现和开发的候选药物，已推进至评估特发性肺纤维化（IPF）的 III 期试验。此外，Insilico Medicine 推出了一套全面的基准，使基础模型能够在药物发现所需的所有任务中进行评估，并推出了最先进（SOTA）基础模型，在基准中表现优于其他模型甚至内部工具。利用这一新能力，Insilico 希望在规模、治疗模式和适应症方面扩大并加速长寿药物的发现和开发。

关于 III 期临床试验

III 期临床试验将在特发性肺纤维化患者中评估 Rentosertib。这项在特发性肺纤维化患者中开展的 52 周前瞻性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组 III 期研究预计将在中国 47 个中心共入组 320 名受试者。主要终点是 52 周内用力肺活量（FVC）的年下降率。关键次要终点是首次发生任何疾病进展事件的时间。该试验旨在评估 Rentosertib 是否能在比 IIa 期研究更大的患者群体和更长的治疗期内提供具有临床意义的获益。虽然 III 期试验的启动代表了 Rentosertib 开发中的一个重要里程碑，但该药物仍处于研究阶段，尚未获得任何监管机构的批准。

关于 Rentosertib

Rentosertib 是一种潜在首创（first-in-class）小分子药物，靶向 TNIK，利用生成式 AI 开发。在 IPF 中，TNIK 的激活驱动肺部病理性纤维化，导致肺功能进行性下降。通过抑制 TNIK，Rentosertib 旨在阻止或逆转纤维化进程，为 IPF 患者提供一种疾病修饰治疗。美国食品药品监督管理局于 2023 年 2 月授予 Rentosertib 用于 IPF 的孤儿药资格认定。

该项目的从发现到临床的开发过程发表在 Nature Biotechnology 上，其 IIa 期临床结果发表在 Nature Medicine 上，其药物化学研究发表在 Journal of Medicinal Chemistry 上。近期，Rentosertib 已显示出逆转生物学年龄的潜力，相关数据和分析结果得到六种不同衰老时钟模型的支持，并发表在 Nature Biotechnology 上。

关于特发性肺纤维化（IPF）

特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、瘢痕性肺部疾病，其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。全球约有 500 万人受到影响，IPF 预后较差，中位生存期为 3 至 4 年。目前获批的治疗方法，包括抗纤维化药物，可以减缓疾病进展，但无法阻止或逆转它，因此对于更有效的疾病修饰疗法存在显著未满足的需求。

关于英矽智能

英矽智能是一家开创性的全球生物技术公司，致力于整合人工智能和自动化技术，以加速药物发现、推动生命科学创新，并延长地球上人们的健康寿命。该公司于 2025 年 12 月 30 日在香港联合交易所主板上市，股票代码为 03696.HK。

通过整合 AI 和自动化技术以及深厚的内部药物发现能力，英矽智能正在为纤维化、肿瘤、免疫、疼痛以及肥胖和代谢紊乱等未满足需求提供创新药物解决方案。此外，英矽智能将 Pharma. AI 的应用范围扩展到多个行业，如先进材料、农业、营养产品和兽医学。

如需了解更多信息，请访问 www.insilico.com