DOCK8缺陷减低强度造血干细胞移植先导性研究

一项先导性研究正在评估不同供者来源造血干细胞移植治疗DOCK8缺陷的有效性与安全性，供者包括配型相合的同胞、配型相合的非血缘供者及单倍体相合相关供者。受者需确诊DOCK8缺陷、发生过至少一次危及生命的感染或特定病毒相关癌症，且拥有干细胞供者。10/10相合受者接受4天白消安联合氟达拉滨化疗，9/10相合及单倍体相合受者接受5天环磷酰胺、氟达拉滨、白消安化疗并加一次放疗。