DOCK8缺陷减低强度造血干细胞移植试验登记

ClinicalTrials.gov 登记了一项先导性研究（NCT01176006），评估不同供者来源的造血干细胞移植治疗 DOCK8 缺陷的有效性与安全性。DOCK8 缺陷是一种影响免疫系统的遗传病，可导致严重反复感染，并可能因感染或某些癌症（包括血液肿瘤）死亡。 研究采用的供者包括配型相合的同胞、配型相合的非血缘供者，以及单倍体相合相关供者（如父母或半相合兄弟姐妹）。受者需为 4 至 35 岁、确诊 DOCK8 缺陷、发生过至少一次危及生命的感染或特定病毒相关癌症，并拥有干细胞供者；供者需为 2 至 60 岁、与受者配型相合的健康人。 预处理方案按配型区分：10/10 相合受者接受 4 天白消安联合氟达拉滨化疗；9/10 相合及单倍体相合受者接受 5 天环磷酰胺、氟达拉滨、白消安化疗并加一次放疗。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。