FDA发布基因编辑人类基因治疗产品利用先验知识开发指南草案
Leveraging Prior Knowledge in the Development of Human Gene Therapy Products Incorporating Genome Editing; Draft Guidance for Industry
FDA发布行业指南草案《Leveraging Prior Knowledge in the Development of Human Gene Therapy Products Incorporating Genome Editing》，文件编号FDA-2026-D-1257，由生物制品评价与研究中心治疗产品办公室发布，属非约束性建议、暂不供实施。
FDA就基因编辑基因治疗产品如何利用公开与平台先验知识发布征求意见稿，涉及CMC、非临床与临床三类数据的复用思路。
指导文件
草案
不用于实施。包含非约束性建议。
- 案卷编号：
- FDA-2026-D-1257
- 发布机构：
-
指导文件发布办公室
生物制品评价与研究中心，治疗产品办公室
如需了解本指导文件的高层概览，请观看这段录制的网络研讨会，主讲人为FDA治疗产品办公室的Stella Lee博士和Emily Wires博士。
我们，FDA，发布本草案指导文件，以协助您（生产商、申请人及其他利益相关方）开发包含对人自体细胞进行离体（ex-vivo）和体内（in vivo）基因组编辑（GE）的人类基因治疗（GT）产品（GE产品）。具体而言，本指导文件反映了FDA当前关于何种类型的先验知识（即公开知识和平台知识）在科学上可能适合用于推进产品开发的思考。本指导文件还就申办者如何考虑利用先验知识以提高审评效率并加速多个项目的产品开发提出了建议。这些建议包括如何利用化学、生产和控制（CMC）、非临床和临床先验知识。利用先验知识以加快产品开发的能力，在用于治疗罕见病的GE产品背景下可能尤为有益，其中许多罕见病可能属于严重且危及生命的疾病。
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Rockville, MD 20852
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来源：FDA · 细胞与基因治疗监管 · fda.gov