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CRISPR编辑干细胞治疗镰状细胞病研究登记

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AI 综述

ClinicalTrials.gov 登记了一项临床研究，测试单次输注 CRISPR/Cas9 编辑的自体 CD34+ 造血干/祖细胞（HSPCs）治疗重度镰状细胞病（SCD）的安全性。该研究的主要目标是评估这种自体输注的安全性，次要目标是评估其疗效；登记信息称研究旨在观察单次输注这种基因修饰细胞产品能否提高胎儿血红蛋白（HbF）水平、减轻 SCD 症状。目前仅为研究登记，尚无安全性或疗效结果。

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最新进展10月15日 08:00

基因编辑治疗镰状细胞病的临床研究登记

报道时间线

沿着报道，了解事件的不同侧面。

10月15日

08:00
ClinicalTrials.gov 干细胞登记
基因编辑治疗镰状细胞病的临床研究登记
ClinicalTrials.gov 登记一项研究，测试 CRISPR/Cas9 编辑的自体 CD34+ 造血干/祖细胞（HSPCs）单次输注治疗重度镰状细胞病（SCD）的安全性，并观察其能否提高胎儿血红蛋白（HbF）水平、减轻 SCD 症状。主要目标为评估该自体输注的安全性，次要目标为评估其疗效。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。