基因编辑治疗镰状细胞病的临床研究登记

ClinicalTrials.gov 登记一项研究，测试 CRISPR/Cas9 编辑的自体 CD34+ 造血干/祖细胞（HSPCs）单次输注治疗重度镰状细胞病（SCD）的安全性，并观察其能否提高胎儿血红蛋白（HbF）水平、减轻 SCD 症状。主要目标为评估该自体输注的安全性，次要目标为评估其疗效。