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DFT383儿童肾病性胱氨酸病I/II期试验登记

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AI 综述

ClinicalTrials.gov 登记了一项评估细胞基因疗法 DFT383 的开放标签、多中心 I/II 期研究，受试者为 2 至 5 岁肾病性胱氨酸病患儿，目的是评估其安全性、耐受性与疗效，研究分核心阶段和长期扩展阶段。研究设两个队列：接受 DFT383 的活性组（Cohort 1），以及不接受研究治疗、仅参加核心阶段的同期参考组（Cohort 0）。登记信息显示该研究为非随机设计，Cohort 0 的目的是为这一罕见病收集前瞻性同期数据。

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最新进展10月16日 08:00

DFT383 在儿童肾病性胱氨酸病受试者中的 I/II 期研究

报道时间线

沿着报道，了解事件的不同侧面。

10月16日

08:00
ClinicalTrials.gov 干细胞登记
DFT383 在儿童肾病性胱氨酸病受试者中的 I/II 期研究
一项开放标签、多中心 I/II 期研究评估 DFT383 在 2 至 5 岁肾病性胱氨酸病儿童受试者中的安全性、耐受性与疗效，并设长期扩展阶段。DFT383 为细胞基因疗法；研究含接受 DFT383 的活性组（Cohort 1）与不接受研究治疗、仅参加核心阶段的同期参考组（Cohort 0）。研究非随机，Cohort 0 旨在为该罕见病收集前瞻性同期数据。

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