DFT383 在儿童肾病性胱氨酸病受试者中的 I/II 期研究

一项开放标签、多中心 I/II 期研究评估 DFT383 在 2 至 5 岁肾病性胱氨酸病儿童受试者中的安全性、耐受性与疗效，并设长期扩展阶段。DFT383 为细胞基因疗法；研究含接受 DFT383 的活性组（Cohort 1）与不接受研究治疗、仅参加核心阶段的同期参考组（Cohort 0）。研究非随机，Cohort 0 旨在为该罕见病收集前瞻性同期数据。