碱基编辑干细胞治疗CXCR4-WHIM试验登记
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碱基编辑干细胞治疗CXCR4-WHIM试验登记
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AI 综述
ClinicalTrials.gov登记了一项临床试验，测试用碱基编辑的造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM综合征。该病由CXCR4基因突变引起，现有药物可控制感染但无法治愈。 研究分4阶段：筛查（含骨髓活检）、单采收集干细胞并基因编辑、住院约4周接受3种药物预处理后回输编辑细胞、5年内8次随访并延续15年长期随访。受试者为3岁及以上WHIMs患者。
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最新进展10月15日 08:00
碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM的临床试验报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月15日
- ClinicalTrials.gov 干细胞登记碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM的临床试验
一项临床试验将测试碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM综合征，该病由CXCR4基因突变引起，药物可控制感染但无法治愈。研究分4阶段：筛查（含骨髓活检）、单采收集干细胞并基因编辑、住院约4周接受3种药物预处理后回输编辑细胞、5年内8次随访并延续15年长期随访。受试者为3岁及以上WHIMs患者。
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