ClinicalTrials.gov 干细胞登记·· 2 天前AI 评分47
碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM的临床试验
Base-Edited Hematopoietic Stem/Progenitor Cell Gene Therapy for Treatment of CXCR4-WHIM
AI 导读
一项临床试验将测试碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM综合征，该病由CXCR4基因突变引起，药物可控制感染但无法治愈。研究分4阶段：筛查（含骨髓活检）、单采收集干细胞并基因编辑、住院约4周接受3种药物预处理后回输编辑细胞、5年内8次随访并延续15年长期随访。受试者为3岁及以上WHIMs患者。
来源：ClinicalTrials.gov 干细胞登记 · clinicaltrials.gov