碱基编辑十年：综述梳理临床转化进展

Nicole M. Gaudelli 等人在《Nature Reviews Drug Discovery》发表综述，梳理碱基编辑器从实验室到临床的十年进展。综述称，自 2016 年首次描述胞嘧啶碱基编辑器以来，这类不依赖双链 DNA 断裂、利用其他 DNA 损伤中间体的工具，把基因编辑从随机破坏转向精确化学修正。 综述称，此后领域开发出编辑效率、靶向范围、精度和特异性更优的优化碱基编辑器，以及腺嘌呤碱基编辑器和先导编辑器。目前碱基编辑器正用于镰状细胞病、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症、先天性代谢缺陷、白血病和心血管适应症的试验。

AI 根据报道生成 · 1 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。