碱基编辑器的转化：从实验室到临床的十年进展

自2016年首次描述胞嘧啶碱基编辑器以来，这类利用双链DNA断裂之外的DNA损伤中间体的基因编辑工具，将基因编辑从随机破坏转向精确化学修正。此后领域快速发展，开发出编辑效率、靶向范围、精度和特异性更优的优化碱基编辑器，以及腺嘌呤碱基编辑器和先导编辑器。目前碱基编辑器正用于镰状细胞病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、先天性代谢缺陷、白血病和心血管适应症的试验。