Estuary Biotherapeutics 正式成立，完成9300万美元A轮融资开发肾病基因疗法
总部位于加州的基因药物开发商 Estuary Biotherapeutics 于周五正式成立，完成9300万美元A轮融资，由RA Capital Management领投，Deep Track Capital、4BIO Capital、Alphabet旗下GV等参投，Biogen早期投资部门也参与其中。
#细胞治疗
BioPharma DiveAI 评分5959 动脉网AI 评分1212 2026 CSGCT年会圆满落幕 | 现场图片记录
2026年9月19日至20日，2026 CSGCT年会在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心举行，设1场主论坛、1场国际峰会和23场分论坛，350余位全球讲者、300余名国际参会者及500余家投资机构等约5000人参会。全球九大CGT机构核心代表首次齐聚北京，并参与各场讨论。
动脉网AI 评分2222 2026 CSGCT年会：从全球网络协作到中国临床落地，释放细胞与基因治疗转化新动能
2026 CSGCT年会将于9月19日至20日在北京中关村国家自主创新示范区展示交流中心举行，设主论坛、国际峰会及23个分论坛，覆盖基因治疗、细胞治疗、小核酸、外泌体、肿瘤疫苗、AI与CMC/CDMO等全产业链。
bioRxiv · BioinformaticsAI 评分3939 SMARTFlexDB：配对apo-holo RNA结构数据库及RNA构象灵活性与小分子识别分析平台
SMARTFlexDB是一个基于配对apo-holo RNA结构的数据库与分析平台，用于表征构象差异及RNA-小分子识别。当前版本包含266个holo结构中的434个结合口袋，关联186个apo结构，产生1,187个口袋级apo-holo配对，组织为734条数据库条目，覆盖150种小分子和23个RNA功能类别。
STAT BiotechAI 评分2222 Merck与Moderna在癌症疫苗初步成功后“仍有大量探索工作要做”
在STAT Summit上，Merck的Dean Li与Moderna的Stephen Hoge谈及两家公司如何将Keytruda与个性化mRNA疫苗联用，以靶向肿瘤。此前该癌症疫苗取得初步成功，但双方表示后续仍有“大量探索工作要做”。
TechCrunch · AIAI 评分6060 Science Corporation 为首例 Stargardt 病患者植入 PRIMA 视力恢复芯片
Science Corporation 宣布已将视力恢复芯片 PRIMA 植入首例 Stargardt 病患者体内，该患者于 5 月在澳大利亚悉尼眼科医院作为正在进行的试验的一部分接受植入。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3636 MYELOMATCH：在myeloMATCH（MyeloMATCH筛查试验）中将髓系癌症患者分配至治疗研究或标准治疗治疗的筛查研究
MyeloMATCH主筛查与再评估方案（MSRP）通过检测髓系癌症（急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征）患者的骨髓和血液生物标志物，判断其能否匹配到针对其所患癌症类型的myeloMATCH临床试验，或继续在Tier Advancement Pathway（TAP）上接受医生的标准治疗。该筛查工具与实验室检测旨在提升患者在整个治疗过程中注册临床试验的能力。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 在环磷酰胺和他克莫司基础上加用Itacitinib预防造血干细胞移植患者移植物抗宿主病
一项临床试验正在评估在环磷酰胺和他克莫司基础上加用Itacitinib预防造血干细胞移植患者移植物抗宿主病（GVHD）的安全性和有效性。Itacitinib是一种酶抑制剂，可能调节对GVHD发生重要的免疫细胞的发育、增殖和活化；环磷酰胺和他克莫司为免疫抑制剂。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4343 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗肌少症的临床试验
ClinicalTrials.gov 登记了一项 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗肌少症患者的临床试验，主要评估该注射液的安全性和耐受性，并观察其治疗肌少症患者的初步有效性。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3434 在联合造血干细胞与肾移植中加入Venetoclax
一项登记研究的主要目标是评估在HLA相合及单倍体相合联合造血干细胞与肾移植中，将venetoclax加入减低强度预处理方案的安全性，以稳定的完全供者造血及无归因于venetoclax的CTCAE IV级或V级毒性为衡量指标。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3333 GM-CSF联合移植后环磷酰胺用于单倍体相合移植
研究者提出，在输注T细胞充足的单倍体相合干细胞及移植后环磷酰胺后给予GM-CSF，可获得与G-CSF相似的计数恢复率，并可能降低感染并发症风险。该设想针对的是每年不断增加、感染并发症风险较高的HLA错配单倍体相合移植。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4040 单中心单臂2期研究：Belantamab Mafodotin（GSK2857916）用于多发性骨髓瘤自体干细胞移植前后及维持治疗
一项单中心、单臂2期研究将评估靶向BCMA的抗体药物偶联物belantamab mafodotin（GSK2857916）在多发性骨髓瘤患者中于高剂量美法仑联合自体干细胞移植（ASCT）前后给药、并联合标准来那度胺维持治疗的安全性与疗效。研究假设该药作为ASCT巩固和维持治疗的一部分，与历史数据相比安全、耐受良好且有效。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4444 在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者中测试CAR T细胞疗法后的药物治疗
一项II期试验正在测试mosunetuzumab和/或polatuzumab vedotin能否使接受过氟达拉滨联合环磷酰胺化疗及CAR T细胞疗法（tisagenlecleucel、axicabtagene ciloleucel或lisocabtagene maraleucel）后复发或难治的弥漫大B细胞淋巴瘤或IIIb级滤泡性淋巴瘤患者获益。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5454 OpCT-001在原发性光感受器疾病成人中的1/2a期安全性研究登记
OpCT-001-101是一项1/2a期首次人体、多中心、两部分干预性研究，评估OpCT-001在约54名原发性光感受器（PR）疾病成人中的安全性、耐受性及临床结局影响。1期聚焦安全性并采用剂量递增设计；2期旨在收集更多安全性数据，并评估OpCT-001在不同临床亚组中对视功能、功能性视觉及移植解剖学指标的影响。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5858 基因编辑治疗镰状细胞病的临床研究登记
ClinicalTrials.gov 登记一项研究，测试 CRISPR/Cas9 编辑的自体 CD34+ 造血干/祖细胞（HSPCs）单次输注治疗重度镰状细胞病（SCD）的安全性，并观察其能否提高胎儿血红蛋白（HbF）水平、减轻 SCD 症状。主要目标为评估该自体输注的安全性，次要目标为评估其疗效。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3636 针对生殖系RUNX1相关血液癌症参与者的干细胞移植研究
一项前瞻性干细胞移植方案面向携带生殖系RUNX1变异相关血液癌症的4至70岁患者，旨在确定个体化调整化疗及支持治疗药物剂量能否较历史/预期无病生存期改善结局。该方案仅限生殖系RUNX1变异参与者，移植前筛查约1至3个月，住院4至5周，部分参与者可能接受放疗。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3232 CBM588 改善接受供者造血干细胞移植患者临床结局的试验
一项试点试验正在研究 CBM588 在改善接受供者造血干细胞移植患者临床结局方面的副作用及效果。CBM588 可能提高肠道细菌多样性，预防胃肠道毒性症状复发，范围从腹泻到危及生命的结肠炎症。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5555 12周运动干预辅助成人髓系血液病异基因干细胞移植后康复的临床试验
一项临床试验将评估12周运动干预对成人髓系血液病异基因干细胞移植后康复的影响，主要比较其与常规护理在注意力、心理灵活性和工作记忆等思维能力上的差异。研究还将观察身体功能、生活质量、症状、活动水平和临床康复情况。参与者出院后随机分为两组，运动组在常规护理外每周完成三次训练，包括一次线下个体、一次线上指导和一次居家训练，并在移植前、出院时、12周后及出院后6个月和12个月接受评估。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4747 碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM的临床试验
一项临床试验将测试碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM综合征，该病由CXCR4基因突变引起，药物可控制感染但无法治愈。研究分4阶段：筛查（含骨髓活检）、单采收集干细胞并基因编辑、住院约4周接受3种药物预处理后回输编辑细胞、5年内8次随访并延续15年长期随访。受试者为3岁及以上WHIMs患者。
BioPharma DiveAI 评分3838 比利时初创公司Armed Cell Therapeutics接手Galapagos剥离的CAR-T研究
由前Galapagos CEO Paul Stoffels担任主席的Armed Cell Therapeutics已接手现更名为Lakefront Biotherapeutics的公司此前在战略重组中剥离的细胞疗法。
STAT BiotechAI 评分2222 一名黑色素瘤患者接受默克与Moderna癌症疫苗治疗的经历
一名被诊断患有黑色素瘤的教师讲述了接受默克与Moderna开发的癌症疫苗治疗的过程。该报道以患者视角呈现了这一mRNA癌症疫苗治疗经历，并称其带来了希望与前行路径。
BioPharma DiveAI 评分3030 FDA“重置”继续推进，出台罕见病药物审评新计划
FDA推出针对罕见病药物审评的新计划，延续其监管“重置”进程。一位分析师表示，这一调整后的监管框架可能让投资者在评估药物获批前景时少一些“猜谜游戏”。
CellAI 评分2222 母乳中的骨桥蛋白塑造新生儿微生物组以调控造血：Howard等揭示母源乳汁-微生物群通路
Cell刊发Howard等人的研究，揭示母乳糖蛋白骨桥蛋白通过塑造新生儿微生物组调控造血，促进树突状细胞发育并抵御严重呼吸道感染。该研究提出一条母源乳汁-微生物群通路，将生命早期营养与免疫发育及长期疾病易感性相关联。
bioRxiv · Genomics精选AI 评分6060 bioRxiv预印本：核糖核苷酸切除修复缺陷的全基因组突变特征及治疗脆弱性
bioRxiv预印本提出核糖核苷酸切除修复（RER）缺陷会在全基因组层面产生特征性插入缺失、替换和结构变异突变表型，并据此开发出全基因组分类器RERDetect。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3030 hAESCs治疗aGVHD的安全性与有效性研究
一项在ClinicalTrials.gov登记的hAESCs治疗aGVHD的安全性与有效性研究，由申办方开发hAESCs注射液用于该适应症。aGVHD是异基因造血干细胞移植后的常见重要并发症，激素治疗为一线标准方案，但40%~50%的aGVHD无法被激素控制，需额外干预。hAESCs对T细胞、抗原提呈细胞、NK细胞等多种免疫细胞具有显著抑制作用，在aGVHD治疗中具有较大潜力。
BioPharma DiveAI 评分2222 Verastem癌症药物在小规模研究中显示早期希望
Verastem的一款癌症药物在小规模研究中显示出早期希望，华尔街分析师认为该药在肿瘤学研究中最活跃且拥挤的领域之一已具“竞争力”。原文未披露研究阶段、样本量、瘤种及具体结局数据。
Nature Biotechnology精选AI 评分6767 研究用配体导向脂质纳米颗粒在体内工程化CAR自然杀伤细胞
一项发表于Nature Biotechnology的研究开发了靶向自然杀伤（NK）细胞的脂质纳米颗粒NtLNPs，通过工程化双靶向NK细胞配体驱动受体特异性摄取和mRNA递送，在小鼠中实现最高约80%的NK细胞转染且脱靶效应极小。
推荐理由：介绍一种用双靶向配体脂质纳米颗粒在小鼠体内直接生成CAR NK细胞的方法，并给出自身免疫病与实体瘤模型中的验证结果。
加州再生医学研究所 CIRMAI 评分2424 CIRM支持的研究再添佐证：Scribe Therapeutics IPO募资超1.55亿美元
加州再生医学研究所（CIRM）资助企业Scribe Therapeutics在近期IPO中募资超1.55亿美元，成为又一家开发CIRM支持疗法并上市或获得大额后续融资的企业。
加州再生医学研究所 CIRMAI 评分2222 被治愈的镰状细胞病患者Christelle Salomon在临床试验中建立信任
Christelle Salomon在28岁时接受骨髓移植，用其兄弟的造血干细胞替换了不健康的骨髓细胞，功能性治愈镰状细胞病。移植近五年后，她以UCSF镰状细胞卓越中心健康政策与教育分析师的身份，从事细胞与基因治疗临床试验招募支持及患者教育工作。她曾尝试当时FDA批准的四种镰状细胞病疗法中的三种，均未获益或加重疼痛。