FDA 发布细胞与基因治疗产品开发常见问题行业指南（2026年8月定稿）
Frequently Asked Questions — Developing Potential Cellular and Gene Therapy Products; Guidance for Industry
美国 FDA 生物制品评价与研究中心（CBER）发布行业指南《Frequently Asked Questions — Developing Potential Cellular and Gene Therapy Products》，2026年8月定稿，Docket Number 为 FDA-2024-D-4311。
FDA 以问答形式梳理 CGT 产品开发中监管审评、CMC、药理毒理与临床等环节的常见问题，便于对照自身开发阶段。
指南文件
常见问题解答 — 开发潜在的细胞与基因治疗产品 行业指南 2026年8月
最终版
- 案卷编号：
- FDA-2024-D-4311
- 发布机构：
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指南发布办公室
生物制品评价与研究中心
本指南旨在为行业提供常见问题解答（FAQ）以及细胞与基因治疗（CGT）产品开发过程中常见问题的答案，并旨在帮助促进安全、有效和高质量CGT产品的开发。 这些FAQ代表了向本机构提出的常见问题，涵盖多个学科，包括监管审评、化学、制造和控制（CMC）、药理学/毒理学（PT）、临床和临床药理学。
一般而言，FDA的指南文件，包括本指南，不确立法律上可强制执行的责任。 相反，指南描述FDA对某一主题的当前思考，应仅视为建议，除非引用了具体的监管或法定要求。 FDA指南中使用“should”一词意味着某事是被建议或推荐的，但不是必需的。
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来源：FDA · 细胞与基因治疗监管 · fda.gov