FDA发布人用细胞与基因治疗产品CMC灵活性最终指南

指南文件

最终版 二级指南

案卷编号：

FDA-2026-D-4692

发布机构：

指南发布办公室

生物制品评价与研究中心

如需了解本指南文件的高层级概览，请观看这段录制的网络研讨会，主讲人为 Kimberly Schultz 博士（FDA 治疗产品办公室）和 LCDR Jessica Dunn 博士（FDA 合规与生物制品质量办公室）。 

本指南阐述了 FDA 如何对根据《联邦法规汇编》第 21 篇第 601 部分（21 CFR 601）为生物制品许可申请（BLA）开发的人体细胞和基因治疗（CGT）产品，在化学、生产和控制（CMC）要求方面适用灵活性。与生物制品的法定和监管要求一致，FDA 采用灵活的方法确保 CGT 产品满足适用的 CMC 要求。 FDA 的灵活方法有助于加快开发、审评以及患者获取安全有效的 CGT 产品，以治疗代表重大未满足医疗需求的严重或危及生命的疾病。

FDA 已发布多份指南，为开发 CGT 产品的申办者提供 CMC 建议。开发 CGT 产品的申办者应在适用情况下，将本指南中的 CMC 建议与这些行业指南一并考虑。本指南提供了关于在 CGT 产品开发中何时可能适用 CMC 灵活性的信息，并未全面阐述支持根据《公共卫生服务法》第 351 条（42 U.S.C. 262）获得 CGT 产品许可所需的 CMC 信息和数据。 
 

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5630 Fishers Lane, Rm 1061
Rockville, MD 20852

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