DFT383 在儿童肾病性胱氨酸病受试者中的 I/II 期研究
一项开放标签、多中心 I/II 期研究评估 DFT383 在 2 至 5 岁肾病性胱氨酸病儿童受试者中的安全性、耐受性与疗效，并设长期扩展阶段。DFT383 为细胞基因疗法；研究含接受 DFT383 的活性组（Cohort 1）与不接受研究治疗、仅参加核心阶段的同期参考组（Cohort 0）。研究非随机，Cohort 0 旨在为该罕见病收集前瞻性同期数据。
一项开放标签、多中心 I/II 期研究评估 DFT383 在 2 至 5 岁肾病性胱氨酸病儿童受试者中的安全性、耐受性与疗效，并设长期扩展阶段。DFT383 为细胞基因疗法；研究含接受 DFT383 的活性组（Cohort 1）与不接受研究治疗、仅参加核心阶段的同期参考组（Cohort 0）。研究非随机，Cohort 0 旨在为该罕见病收集前瞻性同期数据。
一项I/II期研究正在评估降低移植后环磷酰胺剂量能否在维持疗效的同时减少副作用，适用于18-85岁、标准治疗反应不佳或未移植复发风险高的血液癌症成人患者及其供者。受试者移植前接受2种化疗药和放疗，移植后接受2天研究药物，并需在出院后3个月内每周随访，之后每3-12个月随访至移植后5年。