氯胺酮诱导人iPSC来源神经元的突触与单胺能重塑
一项发表于Translational Psychiatry的研究显示，氯胺酮（1 µM，处理72小时）可显著增加人iPSC来源前脑神经元突触后支架蛋白PSD-95的突触定位，并选择性调控Akt通路，但不改变BDNF蛋白水平或MAPK激活。
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Nature 干细胞主题AI 评分2929 动脉网AI 评分1212 2026 CSGCT年会圆满落幕 | 现场图片记录
2026年9月19日至20日，2026 CSGCT年会在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心举行，设1场主论坛、1场国际峰会和23场分论坛，350余位全球讲者、300余名国际参会者及500余家投资机构等约5000人参会。全球九大CGT机构核心代表首次齐聚北京，并参与各场讨论。
动脉网AI 评分2222 2026 CSGCT年会：从全球网络协作到中国临床落地，释放细胞与基因治疗转化新动能
2026 CSGCT年会将于9月19日至20日在北京中关村国家自主创新示范区展示交流中心举行，设主论坛、国际峰会及23个分论坛，覆盖基因治疗、细胞治疗、小核酸、外泌体、肿瘤疫苗、AI与CMC/CDMO等全产业链。
Nature 干细胞主题AI 评分2424 间充质干细胞经PI3K/AKT/mTOR与TGF-β信号调节糖尿病大鼠胰腺和脾脏炎症
一项在链脲佐菌素诱导的糖尿病大鼠模型中开展的研究，评估未分化骨髓来源间充质干细胞（MSC）对凋亡、炎症和细胞应激相关基因表达的影响，并观察胰腺与脾脏组织学和蛋白表达变化。研究使用40只雌性Sprague–Dawley大鼠，10只雄性大鼠作为骨髓供体，实验经Alexandria大学医学院伦理委员会批准（No. 0306187/2023）。
Nature 干细胞主题AI 评分2424 免疫缺陷 RetS812F/+ 小鼠的局部肠道神经缺陷与神经介导的肛门直肠收缩力降低
研究在免疫缺陷 RetS812F/+ 小鼠中观察到局部肠道神经缺陷及神经介导的肛门直肠收缩力降低。该研究由 T-CiRA、CIEM、神户大学与京都大学 CiRA 等机构合作完成，通讯作者为 Makoto Ikeya，发表于 Sci Rep，DOI 见原文。
medRxiv · 临床预印本AI 评分3737 CytoLens：用于定量宫颈细胞学的模块化深度学习系统
研究团队提出模块化深度学习系统CytoLens，用于宫颈细胞学定量分析，可检测并计数细胞核、分割核与全细胞、测量核质面积比（N:C）、对多焦图像细胞分类并给出异常评分。
medRxiv · 临床预印本精选AI 评分6262 研究在832名帕金森病患者生物体液蛋白质组中区分神经退行与治疗信号
研究团队对帕金森病精准医学计划832名参与者的850份血浆和1200份脑脊液样本开展纵向高通量蛋白质组检测，建立蛋白质组质控指标并改进疾病进展的临床度量。研究识别出68个血浆和3个脑脊液疾病负担标志物、4个血浆疾病活动标志物，并将96个血浆蛋白和34个脑脊液蛋白与12种抗帕金森药物的剂量相关联。
推荐理由：基于832名帕金森病患者血浆与脑脊液样本，梳理疾病负担、疾病活动与用药剂量相关的蛋白标志物，为客观监测提供方法框架。
medRxiv · 临床预印本AI 评分2222 社区居住老年人中邻里社会经济地位与环境负担同认知障碍呈分化关联
一项针对281名以黑人为主的社区居住老年人的研究显示，邻里社会经济地位越低，认知障碍风险越高；而环境负担越重，认知障碍风险反而越低，且该关联以受教育年限为调节因素，在受教育程度高者中最强。环境正义指数（EJI）的两个综合评分与认知障碍无关联，提示综合指标可能掩盖邻里特征对认知的独立作用路径。
medRxiv · 临床预印本AI 评分3434 81,870名UK Biobank参与者研究：人类基底前脑亚系统在衰老与神经精神疾病中的选择性脆弱性
基于81,870名45-87岁UK Biobank参与者，研究构建了Meynert基底核（Ch4）与隔区/斜角带（Ch1-3）灰质体积的年龄和性别特异性规范模型，并计算个体偏离度。两分区随年龄呈现可区分的结构轨迹，纵向数据中持续存在；偏离集中于Ch4，Ch1-3几乎未见更大偏离。Ch4缺陷在诊断前数年即可检出，与痴呆和帕金森病发病相关，且不能由常见遗传风险充分解释。
medRxiv · 临床预印本AI 评分4848 inClinico Agent：临床试验终点预测与前瞻性评估
研究提出机器学习系统 inClinico Agent，可预测 I-IV 期临床试验成功与否，并分别建模疗效终点与安全性/毒性终点。
medRxiv · 临床预印本AI 评分2222 柬埔寨血压升高的空间变异与相关因素：2023年STEPwise调查的高斯过程地统计空间分析
基于2023年柬埔寨STEPS调查289个地理参照初级抽样单元，研究以带二维高斯过程平滑的二项广义可加模型分析血压升高的空间分布。在4,225名有有效血压数据的成人中，未加权患病率为28.6%，经Step-2加权后为18.8%，农村加权患病率17.5%、城市/郊区21.7%。
Nature 干细胞主题AI 评分3939 人iPSC来源肝类器官模型再现Wolman病多细胞组织反应并实现治疗性挽救
研究利用人iPSC来源肝类器官模型再现Wolman病的多细胞组织反应，并实现治疗性挽救。人肝组织采集获意大利Friuli Venezia Giulia大区伦理委员会批准（protocol no. 0033969, 26 August 2024），参与者均签署书面知情同意；小鼠样本相关动物程序获CEEA-51伦理委员会批准（APAFIS no. 33620-2021101416506495）。
bioRxiv · BioinformaticsAI 评分2424 PatientPheX：面向患者特异性表型信息抽取的全文本生物医学语料库
PatientPheX是一个面向患者特异性表型信息抽取的语料库，包含200篇全文文献，以病例报告和病例系列为主，标注了七类生物医学实体的提及与规范化及患者与实体在句子、段落和章节层面的关联，并标注了否定发现和复合表型提及。
bioRxiv · BioinformaticsAI 评分2222 多模态表型分析在社区居住日本成人血清拉曼光谱中揭示植物性食物相关膳食信息
一项研究将社区居住日本成人的习惯性膳食评估与既往健康记录及同期临床化学、血清代谢组学和血清拉曼光谱相衔接，发现较高膳食质量对应更有利的既往健康特征，但未在同期多变量表型中界定离散状态。拉曼光谱对多个膳食变量提供了补充于临床和代谢组学测量的预测信息，其中与β-胡萝卜素当量对应的拉曼变异可追溯至类胡萝卜素归属谱带，并与更广泛的植物性食物相关膳食维度一致。
bioRxiv · BioinformaticsAI 评分3939 SMARTFlexDB：配对apo-holo RNA结构数据库及RNA构象灵活性与小分子识别分析平台
SMARTFlexDB是一个基于配对apo-holo RNA结构的数据库与分析平台，用于表征构象差异及RNA-小分子识别。当前版本包含266个holo结构中的434个结合口袋，关联186个apo结构，产生1,187个口袋级apo-holo配对，组织为734条数据库条目，覆盖150种小分子和23个RNA功能类别。
CellAI 评分5151 癌症体细胞突变负担与功能影响的端粒到端粒图谱
一项研究将近端粒到端粒的二倍体组装与匹配黑色素瘤的深度长读长测序配对，发现16%的体细胞变异位于GRCh38缺失的序列中。卫星重复序列吸收紫外线损伤，动粒结合结构域同时累积遗传与表观遗传变异，体细胞表观突变主导了改变的调控景观。
STAT BiotechAI 评分2222 Merck与Moderna在癌症疫苗初步成功后“仍有大量探索工作要做”
在STAT Summit上，Merck的Dean Li与Moderna的Stephen Hoge谈及两家公司如何将Keytruda与个性化mRNA疫苗联用，以靶向肿瘤。此前该癌症疫苗取得初步成功，但双方表示后续仍有“大量探索工作要做”。
TechCrunch · AIAI 评分6060 Science Corporation 为首例 Stargardt 病患者植入 PRIMA 视力恢复芯片
Science Corporation 宣布已将视力恢复芯片 PRIMA 植入首例 Stargardt 病患者体内，该患者于 5 月在澳大利亚悉尼眼科医院作为正在进行的试验的一部分接受植入。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3636 MYELOMATCH：在myeloMATCH（MyeloMATCH筛查试验）中将髓系癌症患者分配至治疗研究或标准治疗治疗的筛查研究
MyeloMATCH主筛查与再评估方案（MSRP）通过检测髓系癌症（急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征）患者的骨髓和血液生物标志物，判断其能否匹配到针对其所患癌症类型的myeloMATCH临床试验，或继续在Tier Advancement Pathway（TAP）上接受医生的标准治疗。该筛查工具与实验室检测旨在提升患者在整个治疗过程中注册临床试验的能力。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 在环磷酰胺和他克莫司基础上加用Itacitinib预防造血干细胞移植患者移植物抗宿主病
一项临床试验正在评估在环磷酰胺和他克莫司基础上加用Itacitinib预防造血干细胞移植患者移植物抗宿主病（GVHD）的安全性和有效性。Itacitinib是一种酶抑制剂，可能调节对GVHD发生重要的免疫细胞的发育、增殖和活化；环磷酰胺和他克莫司为免疫抑制剂。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4343 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗肌少症的临床试验
ClinicalTrials.gov 登记了一项 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗肌少症患者的临床试验，主要评估该注射液的安全性和耐受性，并观察其治疗肌少症患者的初步有效性。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3434 在联合造血干细胞与肾移植中加入Venetoclax
一项登记研究的主要目标是评估在HLA相合及单倍体相合联合造血干细胞与肾移植中，将venetoclax加入减低强度预处理方案的安全性，以稳定的完全供者造血及无归因于venetoclax的CTCAE IV级或V级毒性为衡量指标。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3333 GM-CSF联合移植后环磷酰胺用于单倍体相合移植
研究者提出，在输注T细胞充足的单倍体相合干细胞及移植后环磷酰胺后给予GM-CSF，可获得与G-CSF相似的计数恢复率，并可能降低感染并发症风险。该设想针对的是每年不断增加、感染并发症风险较高的HLA错配单倍体相合移植。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4040 单中心单臂2期研究：Belantamab Mafodotin（GSK2857916）用于多发性骨髓瘤自体干细胞移植前后及维持治疗
一项单中心、单臂2期研究将评估靶向BCMA的抗体药物偶联物belantamab mafodotin（GSK2857916）在多发性骨髓瘤患者中于高剂量美法仑联合自体干细胞移植（ASCT）前后给药、并联合标准来那度胺维持治疗的安全性与疗效。研究假设该药作为ASCT巩固和维持治疗的一部分，与历史数据相比安全、耐受良好且有效。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4444 在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者中测试CAR T细胞疗法后的药物治疗
一项II期试验正在测试mosunetuzumab和/或polatuzumab vedotin能否使接受过氟达拉滨联合环磷酰胺化疗及CAR T细胞疗法（tisagenlecleucel、axicabtagene ciloleucel或lisocabtagene maraleucel）后复发或难治的弥漫大B细胞淋巴瘤或IIIb级滤泡性淋巴瘤患者获益。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5454 OpCT-001在原发性光感受器疾病成人中的1/2a期安全性研究登记
OpCT-001-101是一项1/2a期首次人体、多中心、两部分干预性研究，评估OpCT-001在约54名原发性光感受器（PR）疾病成人中的安全性、耐受性及临床结局影响。1期聚焦安全性并采用剂量递增设计；2期旨在收集更多安全性数据，并评估OpCT-001在不同临床亚组中对视功能、功能性视觉及移植解剖学指标的影响。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5858 基因编辑治疗镰状细胞病的临床研究登记
ClinicalTrials.gov 登记一项研究，测试 CRISPR/Cas9 编辑的自体 CD34+ 造血干/祖细胞（HSPCs）单次输注治疗重度镰状细胞病（SCD）的安全性，并观察其能否提高胎儿血红蛋白（HbF）水平、减轻 SCD 症状。主要目标为评估该自体输注的安全性，次要目标为评估其疗效。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3030 造血干细胞移植后肝功能障碍的患病率与发生发展研究
一项自然史研究拟了解造血干细胞移植（HSCT）与肝功能障碍之间的关联，探讨哪些因素导致肝功能障碍、基础肝病如何影响HSCT结果以及HSCT如何促成肝功能障碍。研究对象为正在接受HSCT评估的18岁及以上成人和3至17岁儿童，研究为期4年共11次访视，多数访视集中在第一年。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3636 针对生殖系RUNX1相关血液癌症参与者的干细胞移植研究
一项前瞻性干细胞移植方案面向携带生殖系RUNX1变异相关血液癌症的4至70岁患者，旨在确定个体化调整化疗及支持治疗药物剂量能否较历史/预期无病生存期改善结局。该方案仅限生殖系RUNX1变异参与者，移植前筛查约1至3个月，住院4至5周，部分参与者可能接受放疗。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3232 CBM588 改善接受供者造血干细胞移植患者临床结局的试验
一项试点试验正在研究 CBM588 在改善接受供者造血干细胞移植患者临床结局方面的副作用及效果。CBM588 可能提高肠道细菌多样性，预防胃肠道毒性症状复发，范围从腹泻到危及生命的结肠炎症。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5555 12周运动干预辅助成人髓系血液病异基因干细胞移植后康复的临床试验
一项临床试验将评估12周运动干预对成人髓系血液病异基因干细胞移植后康复的影响，主要比较其与常规护理在注意力、心理灵活性和工作记忆等思维能力上的差异。研究还将观察身体功能、生活质量、症状、活动水平和临床康复情况。参与者出院后随机分为两组，运动组在常规护理外每周完成三次训练，包括一次线下个体、一次线上指导和一次居家训练，并在移植前、出院时、12周后及出院后6个月和12个月接受评估。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4747 碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM的临床试验
一项临床试验将测试碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM综合征，该病由CXCR4基因突变引起，药物可控制感染但无法治愈。研究分4阶段：筛查（含骨髓活检）、单采收集干细胞并基因编辑、住院约4周接受3种药物预处理后回输编辑细胞、5年内8次随访并延续15年长期随访。受试者为3岁及以上WHIMs患者。
Nature 干细胞主题精选AI 评分6262 研究显示Elp1为髓系分化与脑内再定植所必需
斯坦福大学Wernig实验室在Nature发表研究，题为Elp1 is required for myeloid differentiation and brain repopulation，通过CRISPR敲除筛选和小鼠移植实验表明Elp1缺失影响髓系细胞分化及脑内再定植。
Nature 干细胞主题AI 评分3838 外周血单核细胞作为周围神经损伤修复中线粒体移植治疗的新型来源
一项发表于 Scientific Reports 的研究探索外周血单核细胞（PBMC）作为周围神经损伤线粒体移植的微创来源。研究从大鼠和人 PBMC 及脂肪来源干细胞中分离出功能线粒体，在大鼠坐骨神经挤压伤和 10-mm 节段性缺损（以脱细胞神经同种移植物桥接）模型中评估疗效。
Nature 干细胞主题AI 评分3838 肺泡干细胞超越气体交换功能：追踪AT2细胞显示其可转分化驱动细支气管再生
一项追踪肺泡2型（AT2）细胞的研究显示，气道损伤后AT2细胞可在肺不同区域间迁移并转变为细支气管细胞，帮助修复受损气道。该研究由Liu, K.等人完成，论文题为《Alveolar stem cells transdifferentiate to drive bronchiolar regeneration》，发表于Nature（2026）。
Nature 干细胞主题AI 评分4848 表皮干细胞动态中的性别二态性
通过5个月活体显微成像追踪Krt14 creER;iChr-control-mosaic小鼠耳部皮肤克隆动态，发现表皮维持依赖局部协调的随机干细胞更新，分化需经增殖潜力有限的中间TA细胞样状态。克隆动态显示姐妹细胞事件的时间协调在雌性小鼠中显著富集，功能实验将该协调与性激素调控基底细胞动态相关联。
BioPharma DiveAI 评分3838 比利时初创公司Armed Cell Therapeutics接手Galapagos剥离的CAR-T研究
由前Galapagos CEO Paul Stoffels担任主席的Armed Cell Therapeutics已接手现更名为Lakefront Biotherapeutics的公司此前在战略重组中剥离的细胞疗法。
STAT BiotechAI 评分2222 一名黑色素瘤患者接受默克与Moderna癌症疫苗治疗的经历
一名被诊断患有黑色素瘤的教师讲述了接受默克与Moderna开发的癌症疫苗治疗的过程。该报道以患者视角呈现了这一mRNA癌症疫苗治疗经历，并称其带来了希望与前行路径。
BioPharma DiveAI 评分3030 FDA“重置”继续推进，出台罕见病药物审评新计划
FDA推出针对罕见病药物审评的新计划，延续其监管“重置”进程。一位分析师表示，这一调整后的监管框架可能让投资者在评估药物获批前景时少一些“猜谜游戏”。
Science · Current Issue精选AI 评分6262 人类纤毛过渡区原位结构研究将连接蛋白缺陷与原发性纤毛运动障碍关联
研究团队应用原位冷冻电子断层扫描与子断层平均技术分析人类多纤毛上皮细胞，在亚纳米分辨率下解析了纤毛过渡区特异性二联微管，并鉴定出九种组成蛋白。研究发现上皮细胞转化2样蛋白（ECT2L）和含双锌带及锚蛋白重复序列蛋白1（DZANK1）构成相邻过渡区二联微管间的主要连接复合物，两基因的双等位功能缺失变异均导致原发性纤毛运动障碍。