2026 CSGCT年会圆满落幕 | 现场图片记录
2026年9月19日至20日，2026 CSGCT年会在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心举行，设1场主论坛、1场国际峰会和23场分论坛，350余位全球讲者、300余名国际参会者及500余家投资机构等约5000人参会。全球九大CGT机构核心代表首次齐聚北京，并参与各场讨论。
动脉网AI 评分1212 动脉网AI 评分2222 2026 CSGCT年会：从全球网络协作到中国临床落地，释放细胞与基因治疗转化新动能
2026 CSGCT年会将于9月19日至20日在北京中关村国家自主创新示范区展示交流中心举行，设主论坛、国际峰会及23个分论坛，覆盖基因治疗、细胞治疗、小核酸、外泌体、肿瘤疫苗、AI与CMC/CDMO等全产业链。
medRxiv · 临床预印本精选AI 评分6262 研究在832名帕金森病患者生物体液蛋白质组中区分神经退行与治疗信号
研究团队对帕金森病精准医学计划832名参与者的850份血浆和1200份脑脊液样本开展纵向高通量蛋白质组检测，建立蛋白质组质控指标并改进疾病进展的临床度量。研究识别出68个血浆和3个脑脊液疾病负担标志物、4个血浆疾病活动标志物，并将96个血浆蛋白和34个脑脊液蛋白与12种抗帕金森药物的剂量相关联。
推荐理由：基于832名帕金森病患者血浆与脑脊液样本，梳理疾病负担、疾病活动与用药剂量相关的蛋白标志物，为客观监测提供方法框架。
medRxiv · 临床预印本AI 评分4848 inClinico Agent：临床试验终点预测与前瞻性评估
研究提出机器学习系统 inClinico Agent，可预测 I-IV 期临床试验成功与否，并分别建模疗效终点与安全性/毒性终点。
bioRxiv · BioinformaticsAI 评分2424 PatientPheX：面向患者特异性表型信息抽取的全文本生物医学语料库
PatientPheX是一个面向患者特异性表型信息抽取的语料库，包含200篇全文文献，以病例报告和病例系列为主，标注了七类生物医学实体的提及与规范化及患者与实体在句子、段落和章节层面的关联，并标注了否定发现和复合表型提及。
STAT BiotechAI 评分2222 Merck与Moderna在癌症疫苗初步成功后“仍有大量探索工作要做”
在STAT Summit上，Merck的Dean Li与Moderna的Stephen Hoge谈及两家公司如何将Keytruda与个性化mRNA疫苗联用，以靶向肿瘤。此前该癌症疫苗取得初步成功，但双方表示后续仍有“大量探索工作要做”。
TechCrunch · AIAI 评分6060 Science Corporation 为首例 Stargardt 病患者植入 PRIMA 视力恢复芯片
Science Corporation 宣布已将视力恢复芯片 PRIMA 植入首例 Stargardt 病患者体内，该患者于 5 月在澳大利亚悉尼眼科医院作为正在进行的试验的一部分接受植入。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3636 MYELOMATCH：在myeloMATCH（MyeloMATCH筛查试验）中将髓系癌症患者分配至治疗研究或标准治疗治疗的筛查研究
MyeloMATCH主筛查与再评估方案（MSRP）通过检测髓系癌症（急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征）患者的骨髓和血液生物标志物，判断其能否匹配到针对其所患癌症类型的myeloMATCH临床试验，或继续在Tier Advancement Pathway（TAP）上接受医生的标准治疗。该筛查工具与实验室检测旨在提升患者在整个治疗过程中注册临床试验的能力。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 在环磷酰胺和他克莫司基础上加用Itacitinib预防造血干细胞移植患者移植物抗宿主病
一项临床试验正在评估在环磷酰胺和他克莫司基础上加用Itacitinib预防造血干细胞移植患者移植物抗宿主病（GVHD）的安全性和有效性。Itacitinib是一种酶抑制剂，可能调节对GVHD发生重要的免疫细胞的发育、增殖和活化；环磷酰胺和他克莫司为免疫抑制剂。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4343 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗肌少症的临床试验
ClinicalTrials.gov 登记了一项 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗肌少症患者的临床试验，主要评估该注射液的安全性和耐受性，并观察其治疗肌少症患者的初步有效性。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3434 在联合造血干细胞与肾移植中加入Venetoclax
一项登记研究的主要目标是评估在HLA相合及单倍体相合联合造血干细胞与肾移植中，将venetoclax加入减低强度预处理方案的安全性，以稳定的完全供者造血及无归因于venetoclax的CTCAE IV级或V级毒性为衡量指标。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3333 GM-CSF联合移植后环磷酰胺用于单倍体相合移植
研究者提出，在输注T细胞充足的单倍体相合干细胞及移植后环磷酰胺后给予GM-CSF，可获得与G-CSF相似的计数恢复率，并可能降低感染并发症风险。该设想针对的是每年不断增加、感染并发症风险较高的HLA错配单倍体相合移植。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4040 单中心单臂2期研究：Belantamab Mafodotin（GSK2857916）用于多发性骨髓瘤自体干细胞移植前后及维持治疗
一项单中心、单臂2期研究将评估靶向BCMA的抗体药物偶联物belantamab mafodotin（GSK2857916）在多发性骨髓瘤患者中于高剂量美法仑联合自体干细胞移植（ASCT）前后给药、并联合标准来那度胺维持治疗的安全性与疗效。研究假设该药作为ASCT巩固和维持治疗的一部分，与历史数据相比安全、耐受良好且有效。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4444 在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者中测试CAR T细胞疗法后的药物治疗
一项II期试验正在测试mosunetuzumab和/或polatuzumab vedotin能否使接受过氟达拉滨联合环磷酰胺化疗及CAR T细胞疗法（tisagenlecleucel、axicabtagene ciloleucel或lisocabtagene maraleucel）后复发或难治的弥漫大B细胞淋巴瘤或IIIb级滤泡性淋巴瘤患者获益。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5454 OpCT-001在原发性光感受器疾病成人中的1/2a期安全性研究登记
OpCT-001-101是一项1/2a期首次人体、多中心、两部分干预性研究，评估OpCT-001在约54名原发性光感受器（PR）疾病成人中的安全性、耐受性及临床结局影响。1期聚焦安全性并采用剂量递增设计；2期旨在收集更多安全性数据，并评估OpCT-001在不同临床亚组中对视功能、功能性视觉及移植解剖学指标的影响。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5858 基因编辑治疗镰状细胞病的临床研究登记
ClinicalTrials.gov 登记一项研究，测试 CRISPR/Cas9 编辑的自体 CD34+ 造血干/祖细胞（HSPCs）单次输注治疗重度镰状细胞病（SCD）的安全性，并观察其能否提高胎儿血红蛋白（HbF）水平、减轻 SCD 症状。主要目标为评估该自体输注的安全性，次要目标为评估其疗效。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3030 造血干细胞移植后肝功能障碍的患病率与发生发展研究
一项自然史研究拟了解造血干细胞移植（HSCT）与肝功能障碍之间的关联，探讨哪些因素导致肝功能障碍、基础肝病如何影响HSCT结果以及HSCT如何促成肝功能障碍。研究对象为正在接受HSCT评估的18岁及以上成人和3至17岁儿童，研究为期4年共11次访视，多数访视集中在第一年。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3636 针对生殖系RUNX1相关血液癌症参与者的干细胞移植研究
一项前瞻性干细胞移植方案面向携带生殖系RUNX1变异相关血液癌症的4至70岁患者，旨在确定个体化调整化疗及支持治疗药物剂量能否较历史/预期无病生存期改善结局。该方案仅限生殖系RUNX1变异参与者，移植前筛查约1至3个月，住院4至5周，部分参与者可能接受放疗。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3232 CBM588 改善接受供者造血干细胞移植患者临床结局的试验
一项试点试验正在研究 CBM588 在改善接受供者造血干细胞移植患者临床结局方面的副作用及效果。CBM588 可能提高肠道细菌多样性，预防胃肠道毒性症状复发，范围从腹泻到危及生命的结肠炎症。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5555 12周运动干预辅助成人髓系血液病异基因干细胞移植后康复的临床试验
一项临床试验将评估12周运动干预对成人髓系血液病异基因干细胞移植后康复的影响，主要比较其与常规护理在注意力、心理灵活性和工作记忆等思维能力上的差异。研究还将观察身体功能、生活质量、症状、活动水平和临床康复情况。参与者出院后随机分为两组，运动组在常规护理外每周完成三次训练，包括一次线下个体、一次线上指导和一次居家训练，并在移植前、出院时、12周后及出院后6个月和12个月接受评估。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4747 碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM的临床试验
一项临床试验将测试碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM综合征，该病由CXCR4基因突变引起，药物可控制感染但无法治愈。研究分4阶段：筛查（含骨髓活检）、单采收集干细胞并基因编辑、住院约4周接受3种药物预处理后回输编辑细胞、5年内8次随访并延续15年长期随访。受试者为3岁及以上WHIMs患者。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4242 放射性标记单克隆抗体治疗联合化疗在干细胞移植前治疗原发性难治或复发性霍奇金淋巴瘤患者的I期临床试验
一项I期临床试验研究放射性标记单克隆抗体治疗联合化疗在干细胞移植前用于原发性难治或复发性霍奇金淋巴瘤患者时的副作用和最佳剂量，并观察其疗效。放射性标记单克隆抗体可找到癌细胞并将杀癌物质递送至癌细胞而不伤害正常细胞；化疗药物carmustine、etoposide、cytarabine和melphalan（BEAM）通过不同方式阻止癌细胞生长。两者联合给药可能杀死更多癌细胞。
NIH · Funding OpportunitiesAI 评分2222 有限竞争：支持NCI国家临床试验网络生物样本库（NCTN Biobanks）和NCI早期及实验性临床试验生物样本库（EET Biobank）的生物样本库（U24，不允许临床试验）
美国国家癌症研究所（NCI）发布有限竞争资助机会通知（NOFO），征集申请以继续支持两个生物样本库资源：NCTN Biobanks和EET Biobank。NCTN Biobanks支持NCI资助的NCTN及社区肿瘤研究计划（NCORP），EET Biobank支持实验治疗临床试验网络（ETCTN）及其他NCI支持的早期和实验性临床试验。申请将经NIH标准同行评审，仅优秀申请可获资助。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4444 牙龈间充质干细胞来源小细胞外囊泡辅助治疗骨下牙周缺损的效果研究
一项研究评估牙龈间充质干细胞来源小细胞外囊泡（GMSC-derived EVs）联合β-磷酸三钙（β-TCP）与胶原膜，在骨下牙周缺损手术中是否比单用β-TCP与胶原膜获得更优的影像学骨填充，随访6个月。
NIH · Funding OpportunitiesAI 评分2323 NCCIH发布资助机会通知：评估在身心干预多中心临床试验中纳入机制研究的可行性（R33临床试验要求）
美国国家补充与综合健康中心（NCCIH）发布资助机会通知，征集身心干预多中心可行性试验申请，要求R33临床试验。该类早期多中心试验需验证干预跨中心实施保真度、情绪健康（EWB）靶向机制的可重复性、受试者招募保留与随机化可行性、跨中心采集整体健康恢复临床数据与EWB机制数据的可行性，并探索机制靶点变化与临床结局的关联。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3030 hAESCs治疗aGVHD的安全性与有效性研究
一项在ClinicalTrials.gov登记的hAESCs治疗aGVHD的安全性与有效性研究，由申办方开发hAESCs注射液用于该适应症。aGVHD是异基因造血干细胞移植后的常见重要并发症，激素治疗为一线标准方案，但40%~50%的aGVHD无法被激素控制，需额外干预。hAESCs对T细胞、抗原提呈细胞、NK细胞等多种免疫细胞具有显著抑制作用，在aGVHD治疗中具有较大潜力。
BioPharma DiveAI 评分3838 实验性 Arrowhead RNAi 药物显示阿尔茨海默病获益迹象
一种皮下给药的 RNA 干扰药物首次穿越进入大脑，并大幅降低了与阿尔茨海默病相关的一种蛋白质水平。该结果为实验性 Arrowhead RNAi 药物的初步信号，原文未披露研究阶段、样本量及具体疗效数据。
BioPharma DiveAI 评分2222 Verastem癌症药物在小规模研究中显示早期希望
Verastem的一款癌症药物在小规模研究中显示出早期希望，华尔街分析师认为该药在肿瘤学研究中最活跃且拥挤的领域之一已具“竞争力”。原文未披露研究阶段、样本量、瘤种及具体结局数据。
NIH · Funding OpportunitiesAI 评分2222 NIAMS P30 Centers Program（P30 - 不允许临床试验）
美国国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤疾病研究所（NIAMS）就NIAMS P30 Centers Program征集申请，支持其皮肤生物学与疾病、骨肌与骨科研究、风湿病学使命领域内的综合性研究中心。该项目资助的中心提供协调研究基础设施、共享资源与方法学专长，以推进基础、转化和临床研究，并促进数据科学、人工智能和实施研究等新兴领域的培训。该资助类型为P30，不允许临床试验。
Europe PMC 干细胞论文检索AI 评分1515 一例透明管型患者尿试纸蛋白与磺基水杨酸试验结果不一致的病例报告
一例31岁女性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症患者在异基因造血干细胞移植后常规尿液分析中，自动沉渣分析检出透明管型升高（5.8/μL），而同期尿试纸蛋白为阴性，按流程行磺基水杨酸（SSA）验证呈视觉分级阳性（++）。
加州再生医学研究所 CIRMAI 评分2222 被治愈的镰状细胞病患者Christelle Salomon在临床试验中建立信任
Christelle Salomon在28岁时接受骨髓移植，用其兄弟的造血干细胞替换了不健康的骨髓细胞，功能性治愈镰状细胞病。移植近五年后，她以UCSF镰状细胞卓越中心健康政策与教育分析师的身份，从事细胞与基因治疗临床试验招募支持及患者教育工作。她曾尝试当时FDA批准的四种镰状细胞病疗法中的三种，均未获益或加重疼痛。