Estuary Biotherapeutics 正式成立，完成9300万美元A轮融资开发肾病基因疗法
总部位于加州的基因药物开发商 Estuary Biotherapeutics 于周五正式成立，完成9300万美元A轮融资，由RA Capital Management领投，Deep Track Capital、4BIO Capital、Alphabet旗下GV等参投，Biogen早期投资部门也参与其中。
#临床前研究
BioPharma DiveAI 评分5959 Nature 干细胞主题AI 评分2424 间充质干细胞经PI3K/AKT/mTOR与TGF-β信号调节糖尿病大鼠胰腺和脾脏炎症
一项在链脲佐菌素诱导的糖尿病大鼠模型中开展的研究，评估未分化骨髓来源间充质干细胞（MSC）对凋亡、炎症和细胞应激相关基因表达的影响，并观察胰腺与脾脏组织学和蛋白表达变化。研究使用40只雌性Sprague–Dawley大鼠，10只雄性大鼠作为骨髓供体，实验经Alexandria大学医学院伦理委员会批准（No. 0306187/2023）。
Nature 干细胞主题AI 评分2424 免疫缺陷 RetS812F/+ 小鼠的局部肠道神经缺陷与神经介导的肛门直肠收缩力降低
研究在免疫缺陷 RetS812F/+ 小鼠中观察到局部肠道神经缺陷及神经介导的肛门直肠收缩力降低。该研究由 T-CiRA、CIEM、神户大学与京都大学 CiRA 等机构合作完成，通讯作者为 Makoto Ikeya，发表于 Sci Rep，DOI 见原文。
medRxiv · 临床预印本AI 评分3737 CytoLens：用于定量宫颈细胞学的模块化深度学习系统
研究团队提出模块化深度学习系统CytoLens，用于宫颈细胞学定量分析，可检测并计数细胞核、分割核与全细胞、测量核质面积比（N:C）、对多焦图像细胞分类并给出异常评分。
medRxiv · 临床预印本AI 评分3434 81,870名UK Biobank参与者研究：人类基底前脑亚系统在衰老与神经精神疾病中的选择性脆弱性
基于81,870名45-87岁UK Biobank参与者，研究构建了Meynert基底核（Ch4）与隔区/斜角带（Ch1-3）灰质体积的年龄和性别特异性规范模型，并计算个体偏离度。两分区随年龄呈现可区分的结构轨迹，纵向数据中持续存在；偏离集中于Ch4，Ch1-3几乎未见更大偏离。Ch4缺陷在诊断前数年即可检出，与痴呆和帕金森病发病相关，且不能由常见遗传风险充分解释。
动脉网AI 评分2424 新型胶原蛋白基再生组织开发商Conexeu宣布完成500万美元私募配售
临床前阶段医疗器械与再生医学公司Conexeu Sciences Inc.（Nasdaq: CNXU）完成约500万美元私募配售，发行1,666,667个单位，每单位3.00美元，含一股普通股及一份行权价3.00美元、24个月可行使的认股权证。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5454 OpCT-001在原发性光感受器疾病成人中的1/2a期安全性研究登记
OpCT-001-101是一项1/2a期首次人体、多中心、两部分干预性研究，评估OpCT-001在约54名原发性光感受器（PR）疾病成人中的安全性、耐受性及临床结局影响。1期聚焦安全性并采用剂量递增设计；2期旨在收集更多安全性数据，并评估OpCT-001在不同临床亚组中对视功能、功能性视觉及移植解剖学指标的影响。
Nature 干细胞主题精选AI 评分6262 研究显示Elp1为髓系分化与脑内再定植所必需
斯坦福大学Wernig实验室在Nature发表研究，题为Elp1 is required for myeloid differentiation and brain repopulation，通过CRISPR敲除筛选和小鼠移植实验表明Elp1缺失影响髓系细胞分化及脑内再定植。
Nature 干细胞主题AI 评分3838 外周血单核细胞作为周围神经损伤修复中线粒体移植治疗的新型来源
一项发表于 Scientific Reports 的研究探索外周血单核细胞（PBMC）作为周围神经损伤线粒体移植的微创来源。研究从大鼠和人 PBMC 及脂肪来源干细胞中分离出功能线粒体，在大鼠坐骨神经挤压伤和 10-mm 节段性缺损（以脱细胞神经同种移植物桥接）模型中评估疗效。
Nature 干细胞主题AI 评分4848 表皮干细胞动态中的性别二态性
通过5个月活体显微成像追踪Krt14 creER;iChr-control-mosaic小鼠耳部皮肤克隆动态，发现表皮维持依赖局部协调的随机干细胞更新，分化需经增殖潜力有限的中间TA细胞样状态。克隆动态显示姐妹细胞事件的时间协调在雌性小鼠中显著富集，功能实验将该协调与性激素调控基底细胞动态相关联。
Science · Current Issue精选AI 评分6262 人类纤毛过渡区原位结构研究将连接蛋白缺陷与原发性纤毛运动障碍关联
研究团队应用原位冷冻电子断层扫描与子断层平均技术分析人类多纤毛上皮细胞，在亚纳米分辨率下解析了纤毛过渡区特异性二联微管，并鉴定出九种组成蛋白。研究发现上皮细胞转化2样蛋白（ECT2L）和含双锌带及锚蛋白重复序列蛋白1（DZANK1）构成相邻过渡区二联微管间的主要连接复合物，两基因的双等位功能缺失变异均导致原发性纤毛运动障碍。
medRxiv · 临床预印本AI 评分2222 整合转录组学鉴定驱动CKD向ESRD进展的关键基因与通路：对诊断和预后的意义
一项整合转录组学研究通过差异表达分析与加权基因共表达网络分析，鉴定出10个hub基因，其中EPB42、KLF1和H3F3A被优先用于进一步评估。EPB42在CKD中表达降低而在ESRD中升高，呈现两疾病状态间的反向表达模式；KLF1在健康对照与CKD间无显著差异但ESRD中升高，H3F3A在CKD中升高并在ESRD中进一步升高。
Nature 干细胞主题AI 评分2222 组织组成塑造蝾螈肢体再生过程中差异化的骨骼整合策略
蝾螈肢体再生中，骨骼整合机制是否因截肢部位组织组成不同而异尚不清楚。研究比较了影响同一骨骼元件但细胞与ECM组成不同的两个截肢平面，发现骨吸收特异性由钙化骨干截肢触发，主要用于再生整合；空间转录组与bulk RNA-seq显示RANK/RANKL系统可能在截肢后3天即调控破骨细胞分化，趋化因子Loc483参与促进其分化或招募，截肢部位还可诱导AEC显著转录组差异。
BioPharma DiveAI 评分2222 Verastem癌症药物在小规模研究中显示早期希望
Verastem的一款癌症药物在小规模研究中显示出早期希望，华尔街分析师认为该药在肿瘤学研究中最活跃且拥挤的领域之一已具“竞争力”。原文未披露研究阶段、样本量、瘤种及具体结局数据。
Nature Biotechnology精选AI 评分6767 研究用配体导向脂质纳米颗粒在体内工程化CAR自然杀伤细胞
一项发表于Nature Biotechnology的研究开发了靶向自然杀伤（NK）细胞的脂质纳米颗粒NtLNPs，通过工程化双靶向NK细胞配体驱动受体特异性摄取和mRNA递送，在小鼠中实现最高约80%的NK细胞转染且脱靶效应极小。
推荐理由：介绍一种用双靶向配体脂质纳米颗粒在小鼠体内直接生成CAR NK细胞的方法，并给出自身免疫病与实体瘤模型中的验证结果。
NIH · Funding OpportunitiesAI 评分2222 Cellular Senescence Network (SenNet)：SenNet 技术项目（SenTecs）（UG3/UH3，不允许临床试验）
NIH发布资助机会通知，征集创新衰老技术（SenTecs）开发或对现有技术的改造，用于识别、表征和理解组织环境与分泌组背景下衰老细胞（SnC）异质性及其生物学后果。
Europe PMC 干细胞论文检索AI 评分3636 无动物源培养基促进人脂肪来源MSC的G2/M进程并维持其身份与基因组稳定性
研究比较了含血清培养基（FCM）、FDA批准的无血清培养基（SFM）与无动物源培养基（AOF）中培养的人脂肪来源MSC，三种供体细胞在早、中、晚代次扩增。AOF组群体倍增时间最短、形态稳定，上调Cyclin B-CDK1复合物及后期促进复合物/循环体等G2/M期调控因子，细胞周期分析证实G2/M富集。
Europe PMC 干细胞论文检索AI 评分5454 单细胞与空间图谱揭示弥漫性胶质瘤中IDH相关的恶性与免疫结构差异
研究对69例肿瘤进行scRNA-seq、snRNA-seq和空间转录组分析，解析出七种复发性恶性细胞状态：星形细胞样祖细胞（ALPC）、缺氧、G1/S周期、G2/M周期、少突谱系、神经少突谱系和神经谱系。