WHO与ADVANCE-ID通过研讨会加强临床试验能力
世界卫生组织（WHO）与ADVANCE-ID网络于2026年8月31日至9月2日在新加坡联合举办ADVANCE-ID临床试验研讨会，77名临床医生、临床科学家和研究人员参加，由国际临床试验专家团队授课。
WHO NewsAI 评分2222 ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4242 人脐带间充质干细胞来源外泌体治疗儿童自闭症的前瞻性临床研究
一项24周、非随机、对照、开放标签临床试验将评估人脐带间充质干细胞来源外泌体（hUC-MSC-EXOs）鼻喷雾剂能否安全有效改善3-7岁自闭症谱系障碍（ASD）患儿核心症状。60名ASD患儿按1:2非随机分入无干预对照组和活性外泌体鼻喷雾治疗组，治疗组隔日给药一次，全程共10次，对照组不接受实验性治疗但接受相同评估与安全检查。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分2222 自体造血干细胞移植治疗难治性多发性硬化症
自体造血干细胞移植（aHSCT）是唯一能诱导难治性自身免疫病长期无药无症状缓解的治疗，过去二十年已用于治疗中枢神经系统炎性自身免疫病，复发缓解型多发性硬化症患者可从中获益。但部分患者移植后3年或5年仍出现复发，因此探索预处理方案将推动aHSCT在中枢神经系统自身免疫病中的治疗进展。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分1818 ALS及其他运动障碍患者将接受脐带或胎盘间充质细胞外泌体溶液治疗
ALS及其他运动障碍患者将接受间充质细胞外泌体溶液治疗。该登记信息显示，治疗所用外泌体溶液来源为脐带或胎盘间充质细胞。原文未披露研究阶段、样本量、给药方案及结局指标。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 FORWARD研究：基于AlloHeme风险检测预测异基因造血干细胞移植后AML/MDS患者复发结局
CareDx实验室开发的AlloHeme是一款基于血液的NGS监测检测，结合专有算法预测异基因造血干细胞移植后AML/MDS患者的复发可能性。该技术分析供受者全躯体染色体上选取的405个单核苷酸多态性（SNPs），移植后血样与基线样本比对，以专有定量方法和独特双索引计算受者细胞嵌合率，检测限低至0.02%。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分2222 儿童与成人MDS的综合分子与临床评估
一项自然病史研究正在招募疑似或确诊MDS或MDS/MPN的患者及健康供者，以研究MDS和MDS/MPN的自然病程并采集生物样本。受试者将接受体格检查、血液和尿液采样、骨髓活检，可选皮肤活检、唾液和粪便样本及白细胞分离术，随访每年一次、最长20年；健康供者仅在其既定操作中采集骨髓，无随访。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 减低强度预处理及外周血干细胞移植后，移植后环磷酰胺联合西罗莫司与霉酚酸酯预防移植物抗宿主病的最低有效剂量研究
一项登记研究拟在18岁及以上血液癌症患者中，寻找移植后环磷酰胺（PTCy）联合西罗莫司与霉酚酸酯预防移植物抗宿主病的最低有效剂量。受者接受减低强度预处理及外周血干细胞移植，移植前用药、移植后至少住院4至6周，出院后3个月内每周回诊一次，随访持续5年。小鼠研究提示中等剂量而非极高剂量可能防护效果最佳，本研究据此探索更低剂量。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3030 培养同种异体成人脐带或胎盘来源间充质干细胞静脉输注治疗TBI的安全性
一项临床试验将研究静脉输注培养同种异体成人脐带或胎盘来源间充质干细胞治疗创伤性脑损伤（TBI）的安全性和有效性。该试验为登记研究，原文未披露样本量、研究设计、随访时间及对照设置等具体信息。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3434 MultiStem治疗COVID-19诱导ARDS的多中心2/3期研究（MACoVIA）
一项多中心研究评估MultiStem疗法在COVID-19等病原体所致中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）受试者中的安全性和有效性。研究先设开放标签导入期，随后进入双盲、随机、安慰剂对照的2/3期部分。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分2828 培养的同种异体成人脐带或胎盘来源间充质干细胞治疗抽动秽语综合征的安全性试验
一项临床试验将研究静脉输注培养的同种异体成人脐带或胎盘来源间充质干细胞治疗抽动秽语综合征的安全性和有效性。该试验为登记研究，原文未披露样本量、研究设计、随访时间及对照设置等具体信息。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂Alvelestat (MPH966)用于异基因造血干细胞移植后闭塞性细支气管炎综合征的临床试验
一项临床试验将测试口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂alvelestat (MPH966)在异基因造血干细胞移植后闭塞性细支气管炎综合征（BOS）患者中的安全性，并确定抑制中性粒细胞弹性蛋白酶的最佳剂量。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 DFT383 在儿童肾病性胱氨酸病受试者中的 I/II 期研究
一项开放标签、多中心 I/II 期研究评估 DFT383 在 2 至 5 岁肾病性胱氨酸病儿童受试者中的安全性、耐受性与疗效，并设长期扩展阶段。DFT383 为细胞基因疗法；研究含接受 DFT383 的活性组（Cohort 1）与不接受研究治疗、仅参加核心阶段的同期参考组（Cohort 0）。研究非随机，Cohort 0 旨在为该罕见病收集前瞻性同期数据。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分2222 LEADD项目：接受造血干细胞移植的青少年和青年（AYAs）纵向早期预立医疗照护计划讨论与记录——一项探索性研究
一项探索性研究招募18至39岁、已加入NIH研究且计划接受造血干细胞移植（HSCT）的青少年和青年及其一名18岁以上照护者，评估其能否从预立医疗照护计划（ACP）话题讨论中获益。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3030 培养的同种异体成人脐带或胎盘来源间充质干细胞鞘内注射治疗ALS的安全性
一项临床试验将研究培养的同种异体成人脐带或胎盘来源间充质干细胞鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的安全性和有效性。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分2020 脐带间充质干细胞用于早产儿支气管肺发育不良的研究
一项登记研究探讨使用脐带来源的同种异体胎儿间充质干细胞，以降低早产儿支气管肺发育不良（BPD）的发生率。BPD是一种影响早产新生儿、阻碍其肺部正常发育的疾病。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分2727 培养脐带或胎盘来源间充质干细胞静脉输注治疗脑瘫的安全性试验
一项临床试验将研究培养的脐带或胎盘来源间充质干细胞静脉输注治疗脑瘫的安全性和有效性。该试验为登记研究，原文未披露样本量、研究设计、随访时间及具体结局指标。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 针对接受骨髓移植治疗血液恶性肿瘤的老年或不适合患者降低移植后环磷酰胺剂量的I/II期研究
一项I/II期研究正在评估降低移植后环磷酰胺剂量能否在维持疗效的同时减少副作用，适用于18-85岁、标准治疗反应不佳或未移植复发风险高的血液癌症成人患者及其供者。受试者移植前接受2种化疗药和放疗，移植后接受2天研究药物，并需在出院后3个月内每周随访，之后每3-12个月随访至移植后5年。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分2222 Covid-19 Vaccine Cohort in Specific Populations（特定人群新冠疫苗队列）
一项多中心全国性队列研究开展前瞻性数据收集与生物标本采集，成人队列已完成入组。该队列下设5至17岁儿童辅助研究，目前正在积极招募。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3232 DOCK8缺陷减低强度造血干细胞移植先导性研究
一项先导性研究正在评估不同供者来源造血干细胞移植治疗DOCK8缺陷的有效性与安全性，供者包括配型相合的同胞、配型相合的非血缘供者及单倍体相合相关供者。受者需确诊DOCK8缺陷、发生过至少一次危及生命的感染或特定病毒相关癌症，且拥有干细胞供者。10/10相合受者接受4天白消安联合氟达拉滨化疗，9/10相合及单倍体相合受者接受5天环磷酰胺、氟达拉滨、白消安化疗并加一次放疗。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 比较Atezolizumab术后预防早期非小细胞肺癌复发的III期试验（AASI-NSCLC Trial）
一项III期试验比较atezolizumab（或atezolizumab联合重组人透明质酸酶）与标准观察在完全手术切除（resection）后I期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中预防癌症复发（recurrence）的效果。