氯胺酮诱导人iPSC来源神经元的突触与单胺能重塑
一项发表于Translational Psychiatry的研究显示，氯胺酮（1 µM，处理72小时）可显著增加人iPSC来源前脑神经元突触后支架蛋白PSD-95的突触定位，并选择性调控Akt通路，但不改变BDNF蛋白水平或MAPK激活。
Nature 干细胞主题AI 评分2929 动脉网AI 评分2222 2026 CSGCT年会：从全球网络协作到中国临床落地，释放细胞与基因治疗转化新动能
2026 CSGCT年会将于9月19日至20日在北京中关村国家自主创新示范区展示交流中心举行，设主论坛、国际峰会及23个分论坛，覆盖基因治疗、细胞治疗、小核酸、外泌体、肿瘤疫苗、AI与CMC/CDMO等全产业链。
Nature 干细胞主题AI 评分2424 间充质干细胞经PI3K/AKT/mTOR与TGF-β信号调节糖尿病大鼠胰腺和脾脏炎症
一项在链脲佐菌素诱导的糖尿病大鼠模型中开展的研究，评估未分化骨髓来源间充质干细胞（MSC）对凋亡、炎症和细胞应激相关基因表达的影响，并观察胰腺与脾脏组织学和蛋白表达变化。研究使用40只雌性Sprague–Dawley大鼠，10只雄性大鼠作为骨髓供体，实验经Alexandria大学医学院伦理委员会批准（No. 0306187/2023）。
Nature 干细胞主题AI 评分2424 免疫缺陷 RetS812F/+ 小鼠的局部肠道神经缺陷与神经介导的肛门直肠收缩力降低
研究在免疫缺陷 RetS812F/+ 小鼠中观察到局部肠道神经缺陷及神经介导的肛门直肠收缩力降低。该研究由 T-CiRA、CIEM、神户大学与京都大学 CiRA 等机构合作完成，通讯作者为 Makoto Ikeya，发表于 Sci Rep，DOI 见原文。
Nature 干细胞主题AI 评分3939 人iPSC来源肝类器官模型再现Wolman病多细胞组织反应并实现治疗性挽救
研究利用人iPSC来源肝类器官模型再现Wolman病的多细胞组织反应，并实现治疗性挽救。人肝组织采集获意大利Friuli Venezia Giulia大区伦理委员会批准（protocol no. 0033969, 26 August 2024），参与者均签署书面知情同意；小鼠样本相关动物程序获CEEA-51伦理委员会批准（APAFIS no. 33620-2021101416506495）。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3838 在环磷酰胺和他克莫司基础上加用Itacitinib预防造血干细胞移植患者移植物抗宿主病
一项临床试验正在评估在环磷酰胺和他克莫司基础上加用Itacitinib预防造血干细胞移植患者移植物抗宿主病（GVHD）的安全性和有效性。Itacitinib是一种酶抑制剂，可能调节对GVHD发生重要的免疫细胞的发育、增殖和活化；环磷酰胺和他克莫司为免疫抑制剂。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4343 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗肌少症的临床试验
ClinicalTrials.gov 登记了一项 CG-BM1 异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗肌少症患者的临床试验，主要评估该注射液的安全性和耐受性，并观察其治疗肌少症患者的初步有效性。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3434 在联合造血干细胞与肾移植中加入Venetoclax
一项登记研究的主要目标是评估在HLA相合及单倍体相合联合造血干细胞与肾移植中，将venetoclax加入减低强度预处理方案的安全性，以稳定的完全供者造血及无归因于venetoclax的CTCAE IV级或V级毒性为衡量指标。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3333 GM-CSF联合移植后环磷酰胺用于单倍体相合移植
研究者提出，在输注T细胞充足的单倍体相合干细胞及移植后环磷酰胺后给予GM-CSF，可获得与G-CSF相似的计数恢复率，并可能降低感染并发症风险。该设想针对的是每年不断增加、感染并发症风险较高的HLA错配单倍体相合移植。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4040 单中心单臂2期研究：Belantamab Mafodotin（GSK2857916）用于多发性骨髓瘤自体干细胞移植前后及维持治疗
一项单中心、单臂2期研究将评估靶向BCMA的抗体药物偶联物belantamab mafodotin（GSK2857916）在多发性骨髓瘤患者中于高剂量美法仑联合自体干细胞移植（ASCT）前后给药、并联合标准来那度胺维持治疗的安全性与疗效。研究假设该药作为ASCT巩固和维持治疗的一部分，与历史数据相比安全、耐受良好且有效。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5454 OpCT-001在原发性光感受器疾病成人中的1/2a期安全性研究登记
OpCT-001-101是一项1/2a期首次人体、多中心、两部分干预性研究，评估OpCT-001在约54名原发性光感受器（PR）疾病成人中的安全性、耐受性及临床结局影响。1期聚焦安全性并采用剂量递增设计；2期旨在收集更多安全性数据，并评估OpCT-001在不同临床亚组中对视功能、功能性视觉及移植解剖学指标的影响。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5858 基因编辑治疗镰状细胞病的临床研究登记
ClinicalTrials.gov 登记一项研究，测试 CRISPR/Cas9 编辑的自体 CD34+ 造血干/祖细胞（HSPCs）单次输注治疗重度镰状细胞病（SCD）的安全性，并观察其能否提高胎儿血红蛋白（HbF）水平、减轻 SCD 症状。主要目标为评估该自体输注的安全性，次要目标为评估其疗效。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3030 造血干细胞移植后肝功能障碍的患病率与发生发展研究
一项自然史研究拟了解造血干细胞移植（HSCT）与肝功能障碍之间的关联，探讨哪些因素导致肝功能障碍、基础肝病如何影响HSCT结果以及HSCT如何促成肝功能障碍。研究对象为正在接受HSCT评估的18岁及以上成人和3至17岁儿童，研究为期4年共11次访视，多数访视集中在第一年。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3636 针对生殖系RUNX1相关血液癌症参与者的干细胞移植研究
一项前瞻性干细胞移植方案面向携带生殖系RUNX1变异相关血液癌症的4至70岁患者，旨在确定个体化调整化疗及支持治疗药物剂量能否较历史/预期无病生存期改善结局。该方案仅限生殖系RUNX1变异参与者，移植前筛查约1至3个月，住院4至5周，部分参与者可能接受放疗。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3232 CBM588 改善接受供者造血干细胞移植患者临床结局的试验
一项试点试验正在研究 CBM588 在改善接受供者造血干细胞移植患者临床结局方面的副作用及效果。CBM588 可能提高肠道细菌多样性，预防胃肠道毒性症状复发，范围从腹泻到危及生命的结肠炎症。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分5555 12周运动干预辅助成人髓系血液病异基因干细胞移植后康复的临床试验
一项临床试验将评估12周运动干预对成人髓系血液病异基因干细胞移植后康复的影响，主要比较其与常规护理在注意力、心理灵活性和工作记忆等思维能力上的差异。研究还将观察身体功能、生活质量、症状、活动水平和临床康复情况。参与者出院后随机分为两组，运动组在常规护理外每周完成三次训练，包括一次线下个体、一次线上指导和一次居家训练，并在移植前、出院时、12周后及出院后6个月和12个月接受评估。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4747 碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM的临床试验
一项临床试验将测试碱基编辑造血干/祖细胞基因疗法治疗CXCR4-WHIM综合征，该病由CXCR4基因突变引起，药物可控制感染但无法治愈。研究分4阶段：筛查（含骨髓活检）、单采收集干细胞并基因编辑、住院约4周接受3种药物预处理后回输编辑细胞、5年内8次随访并延续15年长期随访。受试者为3岁及以上WHIMs患者。
Nature 干细胞主题精选AI 评分6262 研究显示Elp1为髓系分化与脑内再定植所必需
斯坦福大学Wernig实验室在Nature发表研究，题为Elp1 is required for myeloid differentiation and brain repopulation，通过CRISPR敲除筛选和小鼠移植实验表明Elp1缺失影响髓系细胞分化及脑内再定植。
Nature 干细胞主题AI 评分3838 肺泡干细胞超越气体交换功能：追踪AT2细胞显示其可转分化驱动细支气管再生
一项追踪肺泡2型（AT2）细胞的研究显示，气道损伤后AT2细胞可在肺不同区域间迁移并转变为细支气管细胞，帮助修复受损气道。该研究由Liu, K.等人完成，论文题为《Alveolar stem cells transdifferentiate to drive bronchiolar regeneration》，发表于Nature（2026）。
Nature 干细胞主题AI 评分4848 表皮干细胞动态中的性别二态性
通过5个月活体显微成像追踪Krt14 creER;iChr-control-mosaic小鼠耳部皮肤克隆动态，发现表皮维持依赖局部协调的随机干细胞更新，分化需经增殖潜力有限的中间TA细胞样状态。克隆动态显示姐妹细胞事件的时间协调在雌性小鼠中显著富集，功能实验将该协调与性激素调控基底细胞动态相关联。
Science · Current IssueAI 评分4545 频率编码调控小肠细胞类型组成
研究发现Notch靶蛋白Hes1（hairy and enhancer of split 1）呈振荡表达，以频率依赖方式控制小肠干细胞向吸收型和分泌型细胞的分化。内源性荧光Hes1报告系统显示，沿隐窝-绒毛轴存在细胞类型特异的振荡频率梯度，受细胞周期阶段及Wnt、Notch信号活性调控。团队用微流控系统调节类器官中Notch信号振荡，发现振荡频率可调控细胞类型组成平衡。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4242 放射性标记单克隆抗体治疗联合化疗在干细胞移植前治疗原发性难治或复发性霍奇金淋巴瘤患者的I期临床试验
一项I期临床试验研究放射性标记单克隆抗体治疗联合化疗在干细胞移植前用于原发性难治或复发性霍奇金淋巴瘤患者时的副作用和最佳剂量，并观察其疗效。放射性标记单克隆抗体可找到癌细胞并将杀癌物质递送至癌细胞而不伤害正常细胞；化疗药物carmustine、etoposide、cytarabine和melphalan（BEAM）通过不同方式阻止癌细胞生长。两者联合给药可能杀死更多癌细胞。
Nature 干细胞主题AI 评分5454 人iPSC来源晶状体类器官在体外重现晶状体发育与形态发生
日本大阪大学等团队在npj Regenerative Medicine发表研究，将人诱导多能干细胞（hiPSCs）的空间图案化自形成外胚层自主多区（SEAM）分化与晶状体优化培养基（LOM）结合，建立体外晶状体形态发生平台。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分4444 牙龈间充质干细胞来源小细胞外囊泡辅助治疗骨下牙周缺损的效果研究
一项研究评估牙龈间充质干细胞来源小细胞外囊泡（GMSC-derived EVs）联合β-磷酸三钙（β-TCP）与胶原膜，在骨下牙周缺损手术中是否比单用β-TCP与胶原膜获得更优的影像学骨填充，随访6个月。
ClinicalTrials.gov 干细胞登记AI 评分3030 hAESCs治疗aGVHD的安全性与有效性研究
一项在ClinicalTrials.gov登记的hAESCs治疗aGVHD的安全性与有效性研究，由申办方开发hAESCs注射液用于该适应症。aGVHD是异基因造血干细胞移植后的常见重要并发症，激素治疗为一线标准方案，但40%~50%的aGVHD无法被激素控制，需额外干预。hAESCs对T细胞、抗原提呈细胞、NK细胞等多种免疫细胞具有显著抑制作用，在aGVHD治疗中具有较大潜力。
加州再生医学研究所 CIRMAI 评分1212 加州再生医学研究所CIRM社区外展经理Aditi Desai连接加州民众参与公共卫生
加州再生医学研究所（CIRM）社区外展经理Aditi Desai走访加州各地社区，向受疾病影响人群介绍CIRM资助的临床 trials 和患者项目，并与SPARK、Bridges、COMPASS、Scholars教育项目学生合作。她正招聘两名外展协调员，覆盖Inland Empire、San Bernardino County和北加州Butte County。
bioRxiv · Synthetic BiologyAI 评分5050 发育转录因子RUNX2内在无序区的生成式设计
研究以干细胞分化为模型，绘制转录因子RUNX2内在无序区（IDR）的功能序列特征，发现RUNX2需要其C端IDR才能在成骨过程中结合染色质并调控基因表达。线性IDR序列并非必需，构象集合特征反而可预测功能。研究者据此开发基于生物物理原理的IDR理性设计算法，并从头生成功能性IDR，将生成式蛋白质设计拓展至折叠蛋白质组之外。
Nature 干细胞主题精选AI 评分6666 研究用化学诱导全能干细胞构建小鼠胚胎发育模型
清华大学等团队在 Nature 发表研究，用化学诱导全能干细胞（ciTotiSCs）构建小鼠胚胎模型 ciToti-EMs，可模拟从着床前到 E8.5 阶段的胚胎发育。
推荐理由：该研究用化学诱导全能干细胞构建小鼠胚胎模型，并系统比对自然胚胎各阶段转录组，可供了解胚胎模型构建与评估方法。
NIH · Funding OpportunitiesAI 评分2222 Cellular Senescence Network (SenNet): SenNet数据协调与整合中心（SenNet DCIC）（UM1，不允许临床试验）
该资助机会通知（NOFO）旨在支持SenNet数据协调与整合中心（SenNet DCIC），作为NIH Common Fund细胞衰老网络（SenNet）第二阶段的核心组成部分。
Europe PMC 干细胞论文检索AI 评分1515 一例透明管型患者尿试纸蛋白与磺基水杨酸试验结果不一致的病例报告
一例31岁女性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症患者在异基因造血干细胞移植后常规尿液分析中，自动沉渣分析检出透明管型升高（5.8/μL），而同期尿试纸蛋白为阴性，按流程行磺基水杨酸（SSA）验证呈视觉分级阳性（++）。
Europe PMC 干细胞论文检索AI 评分3636 无动物源培养基促进人脂肪来源MSC的G2/M进程并维持其身份与基因组稳定性
研究比较了含血清培养基（FCM）、FDA批准的无血清培养基（SFM）与无动物源培养基（AOF）中培养的人脂肪来源MSC，三种供体细胞在早、中、晚代次扩增。AOF组群体倍增时间最短、形态稳定，上调Cyclin B-CDK1复合物及后期促进复合物/循环体等G2/M期调控因子，细胞周期分析证实G2/M富集。
Europe PMC 干细胞论文检索AI 评分5454 单细胞与空间图谱揭示弥漫性胶质瘤中IDH相关的恶性与免疫结构差异
研究对69例肿瘤进行scRNA-seq、snRNA-seq和空间转录组分析，解析出七种复发性恶性细胞状态：星形细胞样祖细胞（ALPC）、缺氧、G1/S周期、G2/M周期、少突谱系、神经少突谱系和神经谱系。
加州再生医学研究所 CIRMAI 评分2222 被治愈的镰状细胞病患者Christelle Salomon在临床试验中建立信任
Christelle Salomon在28岁时接受骨髓移植，用其兄弟的造血干细胞替换了不健康的骨髓细胞，功能性治愈镰状细胞病。移植近五年后，她以UCSF镰状细胞卓越中心健康政策与教育分析师的身份，从事细胞与基因治疗临床试验招募支持及患者教育工作。她曾尝试当时FDA批准的四种镰状细胞病疗法中的三种，均未获益或加重疼痛。